פרקינסון היא אחת המחלות הניווניות הנפוצות ביותר. היא פוגעת באחוז מהאוכלוסייה מעל גיל 65, ובשני אחוזים בקרב בני 80 ומעלה. המחלה מוכרת בעיקר בשל הפגיעה בתנועה שממנה סובלים החולים. אנשים עם פרקינסון מתקשים מאוד להתחיל תנועה, מבצעים תנועות באיטיות רבה מאוד, מתקשים לשמור על יציבות ונוטים להפגין רעד מאוד ספציפי. הפגיעה באיכות החיים של אנשים שאינם מטופלים עשויה להיות קשה מאוד.
אצל חולי פרקינסון תאים במוח, באזור המכונה סובסטנציה ניגרה (בתרגום חופשי: "החומר השחור") מתים בהדרגה. התאים הללו מפרישים דופמין לתאים אחרים באזור במוח שנקרא גרעיני הבסיס, החשובים לבקרת תנועה. בהעדר הקלט הדופמינרגי מתאי "החומר השחור" שמתים, כל בקרת התנועה משתבשת. לכן הטיפול המרכזי כיום בפרקינסון הוא תרופות, שמספקות למוח את אבני הבניין שמהן הוא יוצר דופמין כדי לפצות על הדופמין החסר, או טיפול חשמלי (גירוי מוחי עמוק), שאמור לפצות על השינויים החשמליים בפעילות גרעיני הבסיס, וכך להשיב את התפקוד שאבד.
בשנים האחרונות הולכת ועולה קרנו של פתרון חדש. באופן טבעי, ברוב המוח לא נפוצה יצירה מחדש של תאי עצב, כך שאם תאים מתים אין מי שיחליף אותם. כאן נכנסים לתמונה תאי הגזע. תאים אלו, שנפוצים בהתפתחות העוברית, יכולים להתפתח לכל סוג תא. כל מה שצריך הוא לחשוף אותם לחומרים הנכונים. אפשר לקחת תאי גזע ולמיין מהם, באמצעות ריאקציה במעבדה, תאים קדם דופמינרגיים (תאים שיכולים להתמיין לתאים שמפרישים דופמין), שלאחר ההשתלה ימשיכו ויתפתחו לנוירונים דופמינרגיים. כלומר, תיאורטית אפשר לחשוב שנוכל להחליף את התאים המתים בתאים חדשים במוח, שימלאו את תפקידם של התאים שמתו ויחזירו את המצב לקדמותו.
בתחילת העשור הקודם המחשבה הזו הפכה למציאות. מחקר מדהים של קבוצת חוקרים מניו יורק חשף פרוטוקול שמאפשר לקחת תאי גזע עובריים אנושיים, למיין אותם לנוירונים דופמינרגיים ולהשתיל אותם במוח של חיות מעבדה. את המחקר הם ערכו על עכברים, חולדות וקופים שהיו חיות מודל לפרקינסון. החוקרים הראו שהשתלים שורדים לטווח ארוך, עוברים אינטגרציה במוח ומביאים להפחתה בתסמינים.
טיפול בתאי גזע יכול לסייע בלא מעט מחלות מוח שבהן תאים מתים ואין מי שיחליף אותם, אבל הוא עדיין לא נפוץ בנוירולוגיה. יש לא מעט חששות לגבי טיפול בתאי גזע. אם התאים לא מתמיינים באופן מבוקר, הם יכולים להמשיך להתחלק ועשויים ליצור גידולים והתפתחות של רקמה בלתי רצויה. צריך גם לוודא שהתאים החדשים משתלבים בצורה תקינה ברשת העצבית ואינם גורמים לתגובה חיסונית מסוכנת או לפעילות מוחית חריגה. מהסיבה הזאת הקהילה המדעית התקדמה עקב בצד אגודל. הפרוטוקולים והניסויים הלכו והשתפרו עם השנים, ובשורות מהשנה האחרונה מראות שסוף סוף יש סיבות להיות אופטימיים.
בשנה שעברה התפרסם מאמר שדיווח לראשונה על ניסויים קליניים בבני אדם בתחום. במחקר, שמאחוריו עומדת החברה האמריקאית BlueRock Therapeutics, גויסו תריסר חולי פרקינסון שעברו לראשונה השתלת תאים. בצד השני של האוקיינוס האטלנטי קבוצת מדענים משוודיה (בשיתוף חוקרים מרחבי היבשת) ערכה על ניסוי קליני מקביל. זה לא היה ניסוי של חברה מסחרית אלא מחקר אוניברסיטאי שבו השתתפו שמונה חולים נוספים. תוצאות הניסוי הזה פורסמו ממש לאחרונה.
בשני המקרים אלה היו ניסויים קליניים כבר מהשלב הראשון. כלומר, לפני שבכלל מדברים על השאלה האם הטיפול יעיל, חשוב לבדוק שהוא בטוח. התוצאות משני הניסויים הללו מאוד מבטיחות: נראה שהתאים נקלטים ושורדים לאורך זמן ושיש עלייה בסיגנל הדופמין, כלומר, בסריקה של המוח אפשר למצוא בו יותר דופמין. כמו כן לא נצפו תופעות לוואי חמורות שיוחסו להשתלה.
החדשות טובות, לפיכך, בהתחשב בחששות הרבים שטיפול בתאי גזע יכול להעלות. השלב הבא יהיה להבין אם הטיפול באמת יכול לעזור לחולי פרקינסון. בשני המקרים החוקרים מדווחים על עדויות ראשונות לשיפור קליני, אבל מאוד קשה לבחון עד כמה השיפור משמעותי בניסוי מהסוג הזה, שבו יש כל כך מעט נבדקים. לכן כבר עכשיו נמצא בעיצומו ניסוי קליני חדש שעורכת BlueRock. בניסוי הזה משתתפים למעלה ממאה חולי פרקינסון מאוסטרליה ומצפון אמריקה, שעוברים את הפרוצדורה והמעקב אחריהם נמשך. אם הניסוי הזה יוביל להצלחה, זו תהיה פריצת דרך של ממש. נותר לנו להחזיק אצבעות ולחכות.
ויש חברות נוספות שמבצעות ניסויים שכאלו. אחת מסקרנת היא Aspen Neuroscience, שהודיעה לאחרונה שבניסוי שלה נמצא שהפרוצדורה בטוחה למטופלים. הפרוצדורה של אספן מעוררת עניין מכיוון שבניגוד לקבוצות האחרות, שעובדות עם תאי גזע עובריים שנתרמו לניסוי, בניסוי שלה תאי הגזע מיוצרים מתאים בוגרים ממוינים שנלקחו מהחולים עצמם. לפני עשרים שנה גילה החוקר שיניה יאמאנקה שאפשר לקחת כל תא, גם תאים מהעור או מהדם, ובאמצעות חשיפה לחומרים מיוחדים להפוך אותו לתא גזע שיכול להתמיין לתאים אחרים. היתרון הוא שהתאים שמושתלים בניסוי הזה מכילים את אותו דנ"א שמכילים כל תאי הגוף של החולים, בניגוד לתאים שנתרמו. החיסרון הוא שהטיפול של אספן מותאם אישית ולכן איטי יותר ויקר יותר. אבל הוא עדיין מספק הרבה מאוד עניין.
יש מי שיחשבו שהטיפול החדש יכול תיאורטית לרפא פרקינסון, שכן הוא מייצר מחדש תאים מהסוג שנהרס. אבל זה לא המצב. עדיין אין טיפול, וגם אין הבנה מספיק טובה של הסיבות שבגללן התאים במוח מתים. גם אם נחזיר את התאים למקומם כדור השלג אצל חולי פרקינסון יכול להמשיך להתגלגל, שכן יש עוד גורמים רבים שמעורבים במחלה. עוד דרושה לא מעט עבודה כדי להצליח לרפא פרקינסון, אבל עצם העובדה שבפעם הראשונה נמצא שטיפול באמצעות תאי גזע עשוי להיות בטוח בבני אדם היא הישג אדיר, שעוד עשוי להוביל לפריצות דרך ברפואת המוח.
אני רוצה להודות לתומכי הפטריאון של הבלוג, ובראשם למתן רינג, יובל שער, בני גויכמן, תמר כהן, רועי וקראט ושמואל נוימן התומכים המובילים. אם התוכן עניין אתכם, אני מזמין אתכם להפוך גם לתומכים, לעזור ל”סיור מוחות” לצמוח ולקבל מגוון רחב של הטבות כמו תכנים בלעדיים, יכולת להשפיע על הנושאים וצפייה בפוסטים לפני כולם. פרטים נוספים כאן
הצטרפו לרשימת התפוצה של הבלוג וקבלו את התכנים ישירות למייל
תא עצב שהתמיין מתא גזע (צילום: ניסים בנבניסטי, PLoS Biology)