עוד התפתחות חדשה סביב הטיפול החדש לאלצהיימר שאושר לפני כחודש על ידי ה-FDA, טיפול שבמקום להוות חדשות חיוביות, הוא הוביל להרבה מאוד ספקנות והרמות גבה.
תקציר הפרקים הקודמים: את התרופה, Aduhelm, מייצרת חברת ביוג’ן. בתחילת 2019 הניסוי הקליני שהתבצע בתרופה כשל, מה שגרם לביוג’ן להודיע כי היא מפסיקה את העבודה על התרופה. אלא שמספר חודשים לאחר מכן בחברה חזרו בהם והציגו ניסוי קליני עם תוצאות מבטיחות יותר. את חברי הועדה המקצועית המייעצת של ה-FDA זה לא הרשים, והם המליצו שלא לאשר את התרופה לשימוש. עם זאת ה-FDA החליט במפתיע שלא ללכת עם דעת המומחים החיצוניים ואישר את התרופה. בתחילה חשבנו שהסיבה לאישור הייתה רצון לאפשר שיווק של טיפול, שגם אם יעילותו לא ודאית, עדיין הוא יכול לעזור במחלה חשוכת מרפא שמהווה נטל קשה מאוד על החברה האנושית. אבל מסתבר שמאחורי הקלעים מתפתח סיפור אפל יותר.
כשבוע וחצי לאחר אישור התרופה התפרסמה באתר STAT כתבה שמתארת שב-2019, גם לאחר שביוג’ן, החברה שמייצרת את התרופה, הודיעו על הפסקת הניסויים, נפגשו באופן לא רשמי בכירים בחברה עם בכירים ב-FDA, ובראשם מנהל היחידה למדעי המוח, בשאלות שנוגעות לדרך שאותה התרופה צריכה לעבור כדי לקבל אישור. כל זה קרה כאמור בזמן שהטיפול כבר נגנז ונחשב כלא יעיל, לא הייתה שום סיבה לערוך כאלה פגישות, בטח ובטח שלא באופן לא רשמי.
הכתבה יצרה גלי ביקורת כלפי אפשרות של הליך לא תקין בתהליך אישור התרופה, וזה גרם למנהלת ה-FDA לפרסם בסוף השבוע בטוויטר שהיא שלחה מכתב למפקח הכללי של משרד הבריאות בארה”ב ובו היא מבקשת, באופן חריג מאוד, להקים חקירה עצמאית סביב תהליך אישור התרופה.
התזמון של ההודעה של ה-FDA מעניין גם הוא. ביום חמישי, יום לפני הציוץ שבישר על בקשת החקירה, שינו ב-FDA את ההמלצה לתרופה. בתחילה התרופה אושרה לשימוש לכל חולה אלצהיימר באשר הוא, זאת למרות שרבים ציפו שהאישור יינתן לחולים בשלבים הראשונים בלבד, שבהם המחלה קלה יותר ולכן הסיכוי לראות שיפור בתסמינים גבוה הרבה יותר. אלא שכאמור, לאחר חודש של ביקורות סוערות, החליטו ב-FDA לצמצם את המלצתם אך ורק עבור חולים בשלבים הראשונים ולא עבור כלל האוכלוסיה. האם יש כאן שינוי מדיניות של ה-FDA כלפי אדוהלם?
מלבד האפקט הבריאותי, שסביבו נמצאת השאלה המרכזית, בכל הסיפור מעורב גם הרבה כסף. ההערכה הנוכחית היא שעלות התרופה לשנה למטופל תעמוד על כ-56,000$. עשרות מליוני בני אדם חולים באלצהיימר, בכל כ-60 שניות מאובחן ברחבי העולם אדם נוסף עם אלצהיימר, כך שמדובר על ביצת זהב מאוד גדולה. אך האם הביצה הזו תסדק בעקבות ההחלטה האחרונה? ובכן, מניית ביוג’ן הגיבה בירידה חדה, באופן לא מפתיע, אבל אני אמשיך לעקוב ולעדכן אתכם בהתפתחויות הבאות בפרשה המרתקת הזו.
אני רוצה להודות לתומכי הפטריאון של הבלוג, ובראשם למתן רינג, עינבל רמות, מייקל קניגס ושרה עטיה, התומכים המובילים. אם התוכן עניין אתכם, אני מזמין אתכם להפוך גם לתומכים, לעזור ל”סיור מוחות” לצמוח ולקבל מגוון רחב של הטבות כמו תכנים בלעדיים, יכולת להשפיע על הנושאים וצפייה בפוסטים לפני כולם. פרטים נוספים כאן
מטה חברת ביוג’ן
צילום: בלומברג