לפני שנה טלטלה חברת התרופות ביוג’ן את עולם הרפואה, כשהגישה בקשה ל-FDA לאישור שיווק של הטיפול לאלצהיימר אותו היא מפתחת: Aducanumab. אלה היו חדשות מדהימות. אלצהיימר היא מחלה חשוכת מרפא וללא כל טיפול אפקטיבי. העולם כולו ציפה לבשורה חיובית בתחום, והרבה תקוות נתלו בביוג’ן, אבל כעת נראה שצריך להנמיך ציפיות.
הנוגדן Aducanumab, שמסוגל לגרום לפירוק צברי העמילואיד-בטא שקיימים במוח של חולי אלצהיימר, עבר רכבת הרים בשנים האחרונות. לאחר התחלה מבטיחה, הן במחקר והן בשלבים הראשונים של הניסויים הקליניים, הודיעה ביוג’ן במפתיע במרץ 2019 כי הטיפול לא הוכח כיעיל על מספר נבדקים רחב, וכי היא זונחת את הניסויים הקליניים.
אלא שכעבור שבעה חודשים הפתיעה ביוג’ן שוב כשהודיעה שלמרות הכל, היא מתכננת להגיש את הטיפול לאישור שיווק. לטענתם, בחצי השנה הזו הם ערכו ניסוי נרחב נוסף, הפעם כשהטיפול ניתן במינון גבוה יותר, נראתה הצלחה מרשימה שדחפה את החברה לעבר היעד שאף אחד לא הצליח לעמוד בו ב-17 השנים האחרונות: לאשר טיפול לאלצהיימר.
לפני מספר ימים התכנסה ועדה בלתי תלויה של מומחים שהוזמנה על ידי ה-FDA לעבור על הממצאים, לעמוד מול אנשי ביוג’ן וה-FDA ולהגיש את מסקנותיה לגבי הטיפול. הדו”ח של הועדה מלמד שחבריה לא השתכנעו שהטיפול יעיל מספיק, והם קוראים שלא לאשר אותו.
היו להם כל מיני נימוקים, בין היתר, הם טענו שעל אף שהבקשה מבוססת על התוצאות המאוד מבטיחות של הניסוי השני, לא ניתן להתעלם מהניסוי הראשון והתוצאות שלו. עם זאת, הם גם העלו שורה של חששות להטיות ובעיות שיכלו להשפיע גם על הניסוי השני.
כעת הכדור שוב בידי ה-FDA. הוא יכול שלא לקבל את המלצת הועדה ולאשר את הטיפול, בכל זאת, מדובר בטיפול ראשון משמעותי למחלה שמאתגרת את המין האנושי כולו ונראה שנציגי ה-FDA כן התרשמו מממצאי הניסוי של ביוג’ן. עם זאת, לרוב ה-FDA מקשיב לועדות החיצוניות והולך איתם. כך או כך, את התשובה הסופית של ה-FDA נדע במרץ הקרוב.
אהבתם את הפוסט? הצטרפו לתומכי הפטריאון, עזרו ל”סיור מוחות” לגדול וקבלו מגוון הטבות יחודיות, פרטים נוספים כאן.
