ביום שני ה-FDA פירסם את ההודעה שהקהילה המדעית חיכתה לה שנים: לראשונה מזה 18 שנה מאושרת לשיווק תרופה חדשה לאלצהיימר, ולא כזו שתטפל רק בסימפטומים, אלא תרופה ששואפת לחסל את אחד הסימנים המפורסמים ביותר של המחלה ובכך לעצור את ההידרדרות השכלית. אלה נשמעות כמו חדשות מדהימות. אז מדוע כולם כל כך ספקניים ולא אופטימיים?
מדובר כנראה באחד התהליכים המוזרים והמטלטלים בתולדות עולם הניסויים הקליניים. חברת ביוג’ן האמריקאית היתה בשנים האחרונות בתהליכים של ניסויים קליניים לתרופה החדשה שלה, Aduhelm, שאמורה לפרק את צברי הבטא עמילואיד שמזוהים כל כך עם מחלת האלצהיימר, ונראה שיש להם תפקיד משמעותי (אם כי רבים חולקים על כך) במוות התאי שגורם להידרדרות המוחית באלצהיימר.
אלא שהדרך לאישור היתה, בלשון המעטה, די מפותלת. במארס 2019 החברה הודיעה שהיא מפסיקה את הניסויים הקליניים בתרופה, משום שהניסויים לא הראו שום הצלחה משמעותית. אבל חצי שנה לאחר מכן הגיעה הודעה מפתיעה מאוד: ביוג’ן לא רק חזרה לעבוד על התרופה, אלא גם הודיעה שהיא מגישה אותה לאישור ה-FDA. בביוג’ן סיפרו שביצעו ניסוי שני, בנוסף לאותו ניסוי שעליו התבססה ההחלטה ממארס, ובאותו ניסוי הראו שמטופלים שקיבלו את המינון הגבוה של התרופה חוו 22% פחות ירידה שכלית משאר הקבוצות. ההבדל הזה כבר נראה משמעותי מאוד.
אחד השלבים הפומביים הבאים בדרך התרחש בנובמבר האחרון, שם עמדו אנשי ביוג’ן מול ועדת מומחים חיצונית שמייעצת ל-FDA. חברי הוועדה מאוד הקשו על אנשי ביוג’ן, והעלו שורת טענות משמעותיות. הם לא היו מוכנים לקבל את העובדה שהאישור מתבסס רק על סמך הניסוי השני, המוצלח, וטענו שלא ניתן להתעלם מהתוצאות הכושלות של הניסוי הראשון. וכך, כמעט פה אחד, הוציאו חברי הועדה פסיקה חד משמעית שלא המליצה ל-FDA לאשר את הטיפול החדש.
כאמור, רבים מאוד בקהילה המדעית מקבלים את ההחלטה בספקנות רבה ולא מביעים אופטימיות. הרבה תרופות אחרות התבססו על מנגנונים דומים לזו של Aduhelm, ואף אחת מהן לא הראתה הצלחה. רבים מהחוקרים עדיין לא משוכנעים שהתרופה אכן יעילה. לתרופה יש גם תופעות לוואי שלא ניתן להתעלם מהן: אצל כ-40% מהמטופלים זוהו בצקות במוח. המטופלים אמנם לא סבלו מסימפטומים מסוכנים בעקבות זאת, אך נאלצו לעבור סריקות מוח קבועות כדי לוודא שמצבם יציב.
חוקרים רבים חוששים שהטיפול החדש יפגע מאוד במחקר העתידי באלצהיימר. חולים שמתנדבים להשתתף במחקר קליני נדרשים פעמים רבות לעצור טיפולים אחרים, כדי שיהיה ודאי שהאפקט שנצפה בניסויים מקורו בתרופה שנבדקת ולא בטיפולים אחרים. ייתכן עכשיו שחולים רבים שנמצאים בניסוי קליני ירצו לעזוב את הניסוי ולקחת Aduhelm, ולו בשביל התקווה שמצבם ישתפר. בדיוק כמו שמפתחי חיסוני קורונה רבים חוו בחודשים האחרונים מאז שה-FDA אישר את החיסונים של פייזר, ובהמשך של חברות נוספות. אלא שבניגוד לחיסון לקורונה, עדיין לא ברור האם Aduhelm היא אכן טיפול יעיל לאלצהיימר, וכנראה שהמחקר בתחום יצטרך להמשיך כדי לייצר את הטיפול שירפא את המחלה, כך שאכן מדובר בבעיה רצינית.
כך או כך, ביוג’ן מחויבת עכשיו להמשיך במחקר הקליני, לעקוב אחרי המטופלים שקיבלו Aduhelm ולבחון האם הטיפול הצליח לשפר את מצבם. השלב הזה, שאוהבים לקרוא לו “שלב 4 של הניסויים הקליניים”, מעלה בדרך כלל לא מעט תובנות לגבי היעילות של הטיפולים (כפי שאנחנו רואים מהממצאים מחיסוני הקורונה).
הכדור עובר מכאן לממשלות השונות. בוצעו הערכות מחיר שהעריכו את העלות השנתית עבור אדם שירצה להשתמש ב-Aduhelm בכמה אלפי דולרים. האם מדינת ישראל תהיה מוכנה להשקיע את הסכום הזה? האם יכניסו לסל הבריאות וישקיעו סכומים משמעותיים בתרופה שהיעילות שלה מוטלת בספק ועלולה להיות כישלון? או שמא ההחלטה כן להכניס את הטיפול לסל הבריאות תתגלה כאמיצה, ככזו שתשפר את חייהם של המוני חולי אלצהיימר במדינתנו? רק הזמן יספר.
אני רוצה להודות לתומכי הפטריאון של הבלוג, ובראשם למתן רינג, עינבל רמות, מייקל קניגס ושרה עטיה, התומכים המובילים. אם התוכן עניין אתכם, אני מזמין אתכם להפוך גם לתומכים, לעזור ל”סיור מוחות” לצמוח ולקבל מגוון רחב של הטבות כמו תכנים בלעדיים, יכולת להשפיע על הנושאים וצפייה בפוסטים לפני כולם. פרטים נוספים כאן
השפעת האירועים השונים על מניית ביוג’ן
