ביום שלישי הוטלה פצצה שהרעישה הן את הקהילה המדעית-רפואית, והן את עולם הבורסה. חברת התרופות ביוג’ן הודיעה כי תגיש בתחילת שנת 2020 בקשה ל-FDA לאישור שיווק ראשוני של טיפול חדש למחלת אלצהיימר. זו בשורה מרגשת במיוחד, מאחר שכיום אין לאלצהיימר באמת טיפול אמיתי, אך זו גם בשורה מפתיעה ביותר בהנתן שרק לפני כחצי שנה הודיעה אותה ביוג’ן שהיא מפסיקה את הניסויים הקליניים שבחנו את הטיפול הזה כי הם לא הראו שהוא יעיל! איך תרופה יכולה להפוך תוך חצי שנה מכשלון מוחלט להצלחה סנסציונית?
אלצהיימר מוכרת בעיקר בגלל ההדרדרות התפקודית האיטית של החולים. אם בהתחלה נפוצות בעיות זכרון והתמצאות במרחב, ככל שהזמן עובר נפגעות יותר ויותר יכולות מוחיות אצל החולים. זה קורה משום שהתאים במוח מתים באופן הדרגתי. מה גורם לכך? החשוד המרכזי הוא עמילואיד בטא, חלבון שנחתך בצורה לא נורמלית אצל חולי אלצהיימר ומצטבר למשקעים במוח, אשר מעודדים תהליכים שגורמים לתאים למות. מחקרים בתרביות תאים ובחיות מעבדה הראו שעל ידי הרס של משקעי העמילואיד, אפשר לעצור את ההדרדרות באלצהיימר.
הממצאים הללו הובילו חברות תרופות ליצור טיפולים שמטרתם לפרק את משקעי העמילואיד. אולם מה שהצליח בעכברים לא עבד בבני אדם, ואף חברה לא הצליחה לעבור את שלושת שלבי הניסויים הקליניים.
הטיפול של ביוג’ן מבוסס על הזרקה חודשית של נוגדן בשם aducanumab אשר יכול להוביל לפירוק העמילואיד. בשלבים ראשונים של הטיפול הראו כי הוא מסוגל להרוס למעלה מ-90% מהמשקע, ולעצור את ההדרדרות בתפקוד המוח. ביוג’ן צלחה את שני השלבים הראשונים של הניסויים הקליניים, ועברה לשלב השלישי, בו היא הייתה צריכה להוכיח שהטיפול יעיל גם על מספר גדול מאוד של נבדקים. כאן, כאמור, ביוג’ן כשלה. ההודעה שהיא פרסמה בחודש מרץ גרמה למניית החברה לצנוח, וגררה אכזבה אדירה בקהילה המדעית, זה היה קש אחרון בשורה של כשלונות שגרמו לרבים לחשוב שלעולם לא נצליח לרפא את מחלת האלצהיימר.
אז מה השתנה מאז? לפי החברה עצמה, לא מעט. קודם כל, הם מספרים שבהתחלה חששו שם מאוד מתופעות לוואי, ולכן נתנו מינונים נמוכים של הטיפול. אולם כאשר מסתכלים על ההשפעה של הטיפול שניתן במינונים גבוהים, ניתוח של המידע דווקא מספק תוצאות שמראות אפקט משמעותי. מידע נוסף הצטבר בחברה לאורך הזמן, והם הגדילו עוד יותר את מספר הנבדקים (שכעת כולל למעלה מ-2000 בני אדם), וכעת ניתן לומר שהתרופה יעילה. יש לציין שביוג’ן עוד לא פרסמו את המידע והניתוח לקהל הרחב, לכן אנחנו לא יודעים הרבה מעבר לכך.
אז מה עכשיו? האם התרופה תשווק? הכדור בידיים של ה-FDA שצריך לעבור על התוצאות, להחליט אם הן אמינות ולהכריע. יכול להיות שב-FDA יבקשו מהחברה לבצע עוד בדיקות או לחזור על ניסויים כדי לאשש את המסקנות, מה שאולי יאריך את משך הזמן עד האישור הסופי, אך יעזור להבין אם הטיפול באמת יעיל. בביוג’ן מציינים שהם התייעצו עם ה-FDA לאורך כל השנה האחרונה לגבי הממצאים שלהם, וקיבלו מהם פידבק חיובי, מה שאולי יכול לתת תקווה חדשה שלראשונה אי פעם אנחנו בדרך לטיפול יעיל ראשון לאלצהיימר שישווק לציבור.
צילום: Matt York/AP