התשובה הקצרה היא אמנם “לא”, אך בכל זאת מדובר בחדשות חשובות ומעניינות מאוד.
בעיתון “ישראל היום” פורסמה לפני יומיים כתבה שמדווחת שה-FDA אישר לשימוש תרופה חדשה לטיפול באוטיזם. לצערנו, עצוב לראות שכתבה לא מדויקת שמטעה את הציבור מתפרסמת בעיתון עם תפוצה כל כך רחבה. אז אנסה לעשות קצת סדר:
חברת התרופות השוויצרית “רוש” (Roche) עובדת בשנים האחרונות על פיתוח טיפול חדש לאוטיזם שנקרא “בלובפטן” (Balovaptan). זהו חומר שאמור להפחית את פעולתו של אחד הקולטנים להורמון וזופרסין. הקולטן הזה ספציפית קשור להתנהגות חרדה, ובאופן כללי וזופרסין מקושר להתנהגויות כמו אגרסיביות והתנהגות חזרתית, לכן מעניין לחקור אותו בהקשרי אוטיזם. עם זאת, חשוב לזכור שלהורמון הזה יש תפקיד חשוב בלא מעט התנהגותיות חברתיות אחרות, וכן תפקיד מרכזי מאוד במערכת הדם, כך שחשוב למצוא חומר שיפעל באופן ספציפי כדי לעזור לחולי אוטיזם, בלי שיהיו לו תופעות לוואי קשות מדי
החדשות הטובות הם שבלובפטן נראה מבטיח. רוש טוענת שניסויים מקדימים שנערכו הן בחיות מעבדה והן בבני אדם מראות כי הוא מסוגל לשנות ולשלוט במגוון התנהגותיות רגשיות, תקשורתיות וחברתיות שמופיעות ומשתנות באוטיזם. וכעת יש לכך תימוכין גם מצד גוף אישור התרופות החשוב בעולם. לא, ה-FDA עדיין לא אישר לשימוש את השימוש בבלובפטן, זהו תהליך ארוך ומורכב שאמור לוודא שמדובר בתרופה יעילה ולא מסוכנת. לעומת זאת, הוא העניק לה את התואר “טיפול פורץ דרך”, זהו תואר מיוחד שה-FDA מעניק לתרופות מסוימות שהוא רואה בהן פוטנציאל גדול. זה מבטיח שבלובפטן תקבל כעת תעדוף בתהליך אישור התרופה, מה שיאפשר את קיצור הזמנים עד שהיא תאושר ותצא לשוק. זאת במידה, כמובן, שהיא תעבור את כל השלבים בהצלחה (כרגע התרופה נמצאת בפאזה 2 מתוך 3).
אין בכלל ספק שאלה חדשות מרגשות. אם הטיפול הזה אכן יקבל את אישור ה-FDA בהמשך, זה יהיה הטיפול התרופתי הראשון לאוטיזם, ויש לו פוטנציאל לשפר את חייהם של רבים. כך שגם אם הכתבה בישראל היום אולי קצת מטעה, לא צריך לצנן מדי את ההתלהבות, אלו חדשות מעניינות לכל משפחת הקשת האוטיסטית.
