ביום חמישי שעבר אישר מנהל התרופות האמריקאי, ה-FDA, טיפול חדש לאלצהיימר. המחלה הזו, שהופכת נפוצה יותר ויותר ותוקפת היום אחד מכל תשעה אנשים בני 65 ומעלה, היא עד היום חשוכת מרפא, ואין לנו אף טיפול יעיל שמסוגל לעזור להתמודד איתה, לכן הנוגדן החדש, העונה לשם lecanemab, שיופץ תחת השם המסחרי לקמבי (Leqembi), אמור להיות בשורות אדירות לחולים. אך לא מעט מדענים עדיין שומרים על זהירות ולא ממהרים לצנן את השמפניות, בעיקר בגלל תופעות הלוואי המסוכנות של הטיפול, וגם כי לא ברור עד כמה הוא באמת יעיל.
הנוגדן החדש פועל כנגד צברי העמילואיד בטא. הצברים המפורסמים הללו שוקעים במוחם של חולי אלצהיימר וכנראה מעורבים בתהליכים שגורמים לתאי העצב למות ולמחלה להתפתח. תרופות רבות ניסו לפרק את הצברים האלה, אך מלבד אחת שעליה נדבר עוד רגע, אף אחת לא צלחה את הניסויים הקליניים והגיעה לאישור FDA. אבל מתוצאות של ניסוי קליני שהתפרסם בנובמבר האחרון, נראה שלקמבי מפרק את צברי העמילואיד אצל החולים ביעילות נאה.
אך השאלה הגדולה היא האם הנוגדן מסוגל לעצור את ההדרדרות השכלית אצל חולי אלצהיימר, או לפחות להאט אותה. הניסוי הראה שלקמבי הצליח להאט את הירידה הקוגניטיבית בכ-27%. עדיין לא ברור מה הגודל של האפקט הזה. אריק ריימן, מנהל מרכז האלצהיימר בפיניקס, אומר שייתכן שהמשמעות היא “עוד שישה חודשים שבהם החולה יכול לזהות את הקרובים אליו”, אבל אחרים טוענים שמדובר באפקט קטן מאוד ולא ברור עדיין אם הוא מצדיק את תופעות הלוואי הקשות שבאות עם התרופה.
כמו כל הנוגדנים שניסו לתקוף את הבטא-עמילואיד, גם לקמבי יכול לגרום לתופעת לוואי מפחידה שנקראת ARIA. נראה שבשעה שהנוגדן גורם לפירוק העמילואיד, הוא מחליש את כלי הדם, ויכול לגרום לדימומים במוח ולבצקות, שעשויות להוביל לנזק מוחי קשה ואף למוות. כלי תקשורת רפואיים חשפו שלפחות שלושה מבין המטופלים שקיבלו את הטיפול נפטרו כתוצאה מדימום מוחי.
איסאיי וביוג’ן, שתי חברות התרופות שעומדות מאחורי לקמבי, טוענות שהמוות של המטופלים לא קשור לטיפול. אבל הטיפול משווק עם אזהרה מפני לקיחה שלו יחד עם מדללי דם או נוגדי קרישה, טיפולים שאותם מבוגרים רבים, ובפרט חולי אלצהיימר, לוקחים באופן קבוע, ומחייבת כל מטופל לעבור שלוש בדיקות MRI תוך חצי שנה כדי לעקוב אחרי תופעות הלוואי.
מלבד זאת, כ-2% מהאוכלוסיה נשאים של שני עותקים של APOE4, ואלה נמצאים בסיכון גבוה עד פי 9 לפתח את תופעות הלוואי המסוכנות. עם זאת, כיום לא נוהגים לבדוק נשאות ל-APOE4, כך שישנה אוכלוסיה שלמה שהתרופה עשויה להיות מסוכנת עבורה, ואין לה דרך לדעת זאת.
שתי חברות התרופות שעומדות מאחורי לקמבי היו גם אלה שייצרו נוגדן נוסף בשם אדוהלם שאושר גם הוא על ידי ה-FDA כטיפול נגד אלצהיימר לפני כשנה וחצי. לאדוהלם יש סיפור מאוד מוזר, ה-FDA אישר אותה על אף שאחד הניסויים הקליניים נכשל, ובניגוד להמלצת ועדת המומחים המייעצת. לאחר האישור התעוררו חשדות בנוגע להתנהלות ה-FDA בכל התהליך, שבעקבותיהם הוקמה ועדת חקירה. כל אלה, בנוסף לתופעות הלוואי הקשות של אדוהלם (גם כאן, בצקות ודימומים שיכולים לגרום לנזק מוחי ולמוות), גרמו לכך שהתרופה לא זוכה לתפוצה רבה. בתהליך האישור של לקמבי ה-FDA החליטה שלא לפנות כלל לועדת המומחים שפסלה את אדוהלם ואישרה את הטיפול בלי לשמוע את דעתה. אך עם זאת, כשמשווים את הטיפולים זה מול זה, נראה שלקמבי מצליחה לפרק את צברי העמילואיד ולשפר את מצב החולים יותר מאדוהלם.
אז האם מדובר בבשורה משמחת או לא? הדעות חלוקות. אמנם תופעות הלוואי נראות קשות ולא ברור עד כמה האפקט של לקמבי מרשים, אבל מצד שני אלצהיימר היא מחלה ללא טיפול יעיל, וכל טיפול שיכול ולו במעט להקל על חיי החולים הוא התקדמות אדירה.
השאלה מתגלגלת כעת לפתחה של ועדת סל הבריאות. עלות הטיפול השנתי של לקמבי לאדם תעמוד על למעלה מ-25,000 דולרים, לא כולל בדיקות ה-MRI והעירויים בהם הטיפול ניתן. האם נכון לממן את לקמבי לרבבות חולי האלצהיימר שזכאים לה בישראל?
אני רוצה להודות לתומכי הפטריאון של הבלוג, ובראשם למתן רינג, עינבל רמות, שרה עטיה, תומר כהן ושריתי סקויאר, התומכים המובילים. אם התוכן עניין אתכם, אני מזמין אתכם להפוך גם לתומכים, לעזור ל”סיור מוחות” לצמוח ולקבל מגוון רחב של הטבות ותכנים בלעדיים, יכולת להשפיע על הנושאים וצפייה בפוסטים לפני כולם. פרטים נוספים כאן
